タファミジスがATTR心アミロイドーシスに効果

 異型トランスサイレチン(ATTR)心アミロイドーシス(ATTR-CM)患者に対するタファミジスの効果を検討した第Ⅲ相ランダム化比較試験ATTR-ACTの結果が、欧州心臓病学会(ESC 2018、8月25~29日、ミュンヘン)で報告された。イタリア・University of BolognaのClaudio Rapezzi氏は、タファミジス投与群ではプラセボ群に比べ、主要評価項目である全死亡と心血管イベントによる入院回数の複合イベントの有意な低下が認められたと発表。ATTR-CMに対する明らかな有効性が示されたのはタファミジスが初めて。結果はN Engl J Med2018; 379: 1007-1016) に同時掲載された。(関連記事:「遺伝性ATTRアミロイドーシスに有望な遺伝子治療」)