肺の指定難病に新たなサイトカイン吸入療法

　指定難病である肺胞蛋白症（自己免疫性または先天性）は、肺胞と細気管支に肺表面活性物質のサーファクタントが異常に貯留し、進行性の呼吸不全を引き起こす希少疾患である。新潟大学医歯学総合病院臨床研究推進センター教授の中田光氏を主任研究者とする全国12病院共同の医師主導治験研究班は、自己免疫性肺胞蛋白症患者を対象に、サイトカインである顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）吸入療法の有効性を検証するため、多施設共同の二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験（PAGE）を実施。その結果、肺の酸素を取り込む能力を示す「肺胞気-動脈血酸素分圧較差」が有意に改善し、詳細をN Engl J Med（2019；381：923-32）で報告した。同研究は、2015年日本医療研究開発機構難治性疾患実用化研究事業の支援を受けた。〔関連記事：解説：肺指定難病へのサイトカイン吸入療法の実用化が見えた〕