発作性夜間ヘモグロビン尿症に有望な新薬

 英・St. James's University HospitalのPeter Hillmen氏らは、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)に対する補体C3阻害薬pegcetacoplanの有効性と安全性を、エクリズマブを対照に検討する第Ⅲ相非盲検ランダム化比較試験を実施。エクリズマブ群と比べpegcetacoplan群で16週後のヘモグロビン(Hb)値の改善が大きかったことなどをN Engl J Med2021; 384: 1028-1037)で報告した。