寒冷凝集素症の新薬の最新エビデンス
- 血液
- 臨床医学
- 学会レポート
- その他国際学会
- スチムリマブ
- リツキシマブ
- 全身性エリテマトーデス
- 寒冷凝集素症(CAD)
- 希少疾患
- 希少疾患全般
- 循環器疾患全般
- 悪性リンパ腫
- 新薬
- 第Ⅲ相試験
- 自己免疫性溶血性貧血
- 血液内科
- 血液疾患
- 貧血
- 輸血
自己免疫性溶血性貧血(AIHA)の1つ寒冷凝集素症(CAD)は、寒冷曝露により溶血性貧血や疲労、循環器症状を呈する希少疾患である。病状が重篤な場合にはリツキシマブを中心とする薬物療法が施行されるが、効果は一過性で有効な治療薬が存在しない。ドイツ・University of Duisburg-EssenのAlexander Röth氏は、CADの新薬として開発中の抗補体モノクローナル抗体スチムリマブの有効性と安全性を検討した第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験(RCT)CADENZAのパートAの結果を欧州血液学会(EHA 2021、6月9~17日、ウェブ開催)で発表。プラセボ群に対するスチムリマブ群の主要複合評価項目達成率のオッズ比(OR)は15.9と有意差が認められたことを報告した(関連記事「冷たい飲食物で胸痛! 寒冷凝集素症」)。