ポンペ病の新酵素製剤を承認、FDA

　米食品医薬品局（FDA）は8月6日、ポンペ病の酵素補充療法製剤アバルグルコシダーゼ アルファ（商品名Nexviazyme）を承認したと発表した。同薬は1歳以上の遅発型ポンペ病患者を治療対象とするもので、日本でも昨年（2020年）11月に希少疾病用医薬品の指定を受け、今年1月にサノフィが承認申請している（関連記事「ポンペ病の新規の酵素補充療法製剤を申請」）。