新規RNAi薬で血友病の出血エピソード大幅減

　Fitusiranは、同種抗体（インヒビター）の有無を問わない血友病AおよびBに対する月1回皮下投与製剤として現在開発中の新規RNA干渉（RNAi）治療薬。アンチトロンビンを標的とし、十分量のトロンビン産生を促すことで止血系のバランスを調整し出血を予防する作用が期待される。インド・Christian Medical CollegeのAlok Srivastava氏は、第VⅢ因子または第IX因子に対するインヒビターを保有しない血友病AまたはB患者を対象に、fitusiranの第Ⅲ相試験ATLAS-A/Bの結果から、同薬投与により出血エピソードが大幅に低下したと第63回米国血液学会（12月11～14日、ウェブ併催）で報告した。