軟骨無形成症、25年ぶり新薬で新たな展開

　約25年ぶりに新薬が承認されるなど、軟骨無形成症（ACH）に対する治療薬の開発が進展している。大阪大学大学院小児科学准教授の窪田拓生氏は、ACHを取り巻く最新状況と治療薬開発について第95回日本内分泌学会（6月2〜4日）で紹介した。