世界初、RCTで希少がんの標準治療を確立
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治療薬の有効性と安全性を比較してエビデンスに基づく治療を選択するにはランダム化比較試験(RCT)が必須だが、希少疾患は患者数に乏しくRCTの実施が困難である。国立がん研究センター中央病院肝胆膵内科医長の森實千種氏らは、希少がんの1つである神経内分泌がん(NEC)の第Ⅲ相RCTを世界で初めて実施。NECの一次治療において、エトポシド+シスプラチン(EP療法)とイリノテカン+シスプラチン(IP療法)の全生存(OS)は同等で、いずれも標準治療として確立された。