脊髄小脳失調症モデルマウスの寿命を延長
HMGB1—AAVベクターによる前臨床試験が進行中
2016年06月16日 07:05
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脊髄小脳失調症（SCA）は運動失調を主症状とする神経変性疾患である。根治させる治療法はまだないものの、発症機構の解明や病態モデルの開発、治療研究は急速に進んでいる。東京医科歯科大学難治疾患研究所神経病理学分野教授の岡澤均氏らは疾患関連蛋白HMGB1を発見，これを分子標的とする遺伝子治療法を開発した。同氏は第57回日本神経学会学術大会（5月18～21日，大会長＝徳島大学大学院臨床神経科学分野教授・梶龍兒氏）で、同治療法がSCA動物モデルで示した顕著な治療効果を紹介、今後の可能性についても言及した。（読み解くためのキーワード：脊髄小脳失調症）
