遺伝性PDへのアンチセンス核酸、治験目指す
2017年06月27日 07:00
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大阪大学大学院神経内科学講座の中森雅之氏は、遺伝性パーキンソン病（PD）の1つである「PARK4」をターゲットにした核酸医薬の開発経緯を第17回日本抗加齢医学会（6月2～4日）で説明、同講座望月秀樹教授の下で医師主導治験を目指していることを明らかにした。同氏らが開発したのは新規修飾核酸を搭載したGapmer型といわれるアンチセンス核酸の候補物質で、高い結合性や安定性、低い毒性という利点を持つ。動物実験で運動症状の改善効果も確認しており、治験に備え遺伝性PDの患者登録も始めた。〔読み解くためのキーワード：PARK4〕
