進歩するライソゾーム病治療（2）
地域・他科連携が課題
2018年05月08日 06:05
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以前は治療法がなかったライソゾーム病に対し、1980年代に造血幹細胞移植、1990年代には酵素補充療法（ERT）が臨床の場で実施されるようになった。治療法の出現に伴い、診断される患者も増加し、近年は経口薬による治療法も開発されている。済生会横浜市東部病院小児肝臓消化器科部長の乾あやの氏に、小児肝臓専門医の立場から主にポンペ病とライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（LAL-D）について解説してもらった。（関連記事：「進歩するライソゾーム病治療（1）」、「ライソゾーム病は酵素補充療法で治療可能」）
