世界初、ATR-X症候群の治療薬候補を発見

2018年05月22日 06:08

　東北大学、岐阜薬科大学、京都大学の研究グループは、アミノ酸の一種である5-アミノレブリン酸に、男性だけに知的障害を遺伝的に発症するATR-X症候群（X連鎖αサラセミア・遅滞症候群）に対する治療効果があることを発見した。モデルマウスに経口投与したところ、認知機能障害が改善、異常発現していた遺伝子の約70％が改善できた。ATR-X症候群に対する治療薬候補の発見は世界でも初めてだという。詳細はNat Med（2018年5月21日オンライン版）に掲載された。