小児XLHで承認のburosumab、日本含む成績発表

2018年05月23日 13:40

　協和発酵キリンおよび同社の欧州子会社、共同開発先のUltragenyxは、X染色体遺伝性低リン血症（XLH）に対する初の治療薬burosumab（欧米商品名： Crysvita）の小児を対象とした第Ⅲ相臨床試験成績を5月18日に公表した。XLHは遺伝子の異常によって体内のリンが尿中に過剰に排泄されるため、骨が石灰化されず下肢の変形や成長障害などを来す希少疾患。burosumabは、今年（2018年）欧米で小児での適応を取得した（関連記事：「XLHの病態に直接作用、burosumabが登場」「FDAも承認、遺伝性低リン血症薬burosumab」）。同試験には日本も参加した。