希少疾患PCDにアジスロマイシン維持療法

初のRCTで呼吸器系悪化率が半減

2019年10月12日 05:00

　原発性線毛機能不全症（PCD）は、線毛の構造や機能の異常により慢性的な気管支拡張、耳・副鼻腔感染、不妊などが生じる常染色体劣性遺伝疾患である。その治療法に関する初の大規模臨床試験BESTCILIAが欧州で行われ、マクロライド系抗菌薬アジスロマイシンを用いた維持療法の有効性と安全性が検討された。デンマーク・Copenhagen University HospitalのHelene Kobbernagel氏は第29回欧州呼吸器学会（ERS 2019、9月28日～10月2日、マドリード） で、アジスロマイシン投与によりPCD患者の呼吸器系の悪化率が半減したと報告した。