米国で抗GD2抗体naxitamab＋GM-CSFが高リスク神経芽腫に対して承認
2020年12月01日 11:46
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米食品医薬品局（FDA）は11月25日、前治療で部分奏効（PR）、または最小奏効（MR）、安定（SD）を示し、骨・骨髄の再発・難治性高リスクを有する神経芽腫（成人患者および1歳以上の小児患者）に対し、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）製剤との併用薬として抗GD2抗体naxitamabを迅速承認した。
今回の承認は、再発・難治性の神経芽腫患者を対象とした2件の非盲検単群試験（他施設共同研究201試験、単施設研究12-230試験）の結果に基づく。201試験の22例における奏効率（ORR）は45％（95％CI 24〜68％）、奏効が得られた患者の30％で6カ月以上の奏効期間（DOR）が示された。12-230試験の38例ではORRは34% (同20〜51%)、奏効が得られた患者の23％で6カ月以上のDORが示された。
