α-1アンチトリプシン欠乏症に新薬が有効か

RNA干渉治療薬候補fazirsiranの第Ⅱ相試験

2022年07月08日 17:00

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　ドイツ・University Hospital RWTH AachenのPavel Strnad氏らは、肺線維症がありZ型遺伝子変異を有するα₁‐アンチトリプシン欠乏症（AATD）患者16例を対象に、RNA干渉治療薬候補fazirsiranを複数の用量で投与し、有効性と安全性を検討する第Ⅱ相多施設非盲検試験AROAAT-2002を実施。その結果、全例で肝臓における変異型AAT蛋白（Z-AAT）の蓄積量が減少し、組織学的炎症所見の改善などが認められたと、N Engl J Med（2022年6月25日オンライン版）に報告した（関連記事「α1‐プロテイナーゼインヒビターの実力」）。