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遺伝性ATTRアミロイドーシスに有望な遺伝子治療

信州大脳神経内科/リウマチ・膠原病内科教授 関島良樹

2018年08月21日 09:27

12名の医師が参考になったと回答 

― 論文 ― 『遺伝性ATTRアミロイドーシスに対するsiRNA製剤patisiranとASO製剤inotersenによる遺伝子治療』 (N Engl J Med 2018; 379: 11-21、22-31) 研究の背景:従来の治療では疾患の進行を完全には抑制できない  遺伝性ATTRアミロイド...

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