多発性硬化症の再発抑制に自家移植が有効
造血幹細胞移植と疾患修飾薬をtarget trial emulationで比較
オーストラリア・Royal Melbourne HospitalのTomas Kalincik氏らは、観察データを基にランダム化比較試験(RCT)を‟模倣"するtarget trial emulationの手法を用いて、再発寛解型多発性硬化症(relapsing remitting multiple sclerosis;RRMS)に対する自家造血幹細胞移植(autologous hematopoietic stem cell transplant;AHSCT)と疾患修飾薬(disease-modifying therapy;DMT)の有効性を検討。「リスクは大きいものの、AHSCTはRRMSの再発予防および障害回復効果が最も大きかった」とJAMA Neurol(2023年5月15日オンライン版)に報告した。
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