RNA干渉薬、アミロイドーシスの運動能維持

パチシランの第Ⅲ相RCT、APOLLO-B試験

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感染症ビジョナリーズ 感染症ビジョナリーズ

 米・Columbia University Irving Medical CenterのMathew S. Maurer氏らは、RNA干渉薬パチシランのトランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)に対する有効性と安全性を検討する第Ⅲ相プラセボ対照二重盲検ランダム化試験(RCT)APOLLO-Bの結果をN Engl J Med(2023; 389: 1553-1565)に報告。「1年間のパチシラン投与により、6分間歩行試験で評価した最大運動能(functional capacity)が有意に維持された」と述べている。

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