遺伝性血管性浮腫の新薬で欧州での独占販売権を取得
大塚製薬
大塚製薬は12月19日、米・Ionis Pharmaceuticals, Inc.（以下、アイオニス社）が開発中の遺伝性血管性浮腫（HAE）発作抑制薬donidalorsenについて、欧州における独占的販売権をアイオニス社から取得するライセンス契約を締結したと発表した。
同薬はHAEの急性発作に関与するカリクレイン経路を標的とした核酸医薬。プレカリクレインのメッセンジャーRNAを破壊することで、浮腫を促進するブラジキニンの生成を抑制する。第Ⅱ相試験では、発作を抑制する有効性と良好な安全性および忍容性が示された。米国では希少疾病用医薬品に指定され、国際第Ⅲ相試験が進行している。
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