RNA干渉薬パチシランの長期安全・有効性を確認
遺伝性ATTRアミロイドーシス対象の非盲検延長試験の最終結果
フランス・Le Kremlin Bicêtre CedexのDavid Adams氏らは、遺伝性ATTRアミロイドポリニューロパチー（hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy；hATTR-PN）患者に対するパチシランの第Ⅱ相非盲検延長試験（OLE）と第Ⅲ相プラセボ対照ランダム化試験（RCT）APOLLOの参加者を対象としたグローバルOLEの最終結果をJAMA Neurol（2025年1月13日オンライン版）に報告。「RNA干渉薬として最長の試験において、パチシランの安全性と有効性が確認できた。プラセボ群からパチシランに移行した患者の成績から、遺伝性ATTRアミロイドーシス（hATTR）に対する同薬による早期治療開始の重要性が裏付けられた」と結論している。
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