SBMAへのリュープロレリン治療を検討

2018年06月19日 06:10

　四肢、顔面などの筋力低下と筋萎縮が現れる球脊髄性筋萎縮症（SBMA）は、アンドロゲン受容体（AR）遺伝子CAG繰り返し配列の異常伸長が原因であり、変異AR蛋白質がテストステロンと結合し核内に集積することが本質的病態と考えられる。LH-RHアゴニストのリュープロレリンは、テストステロンの分泌を抑制することで変異AR蛋白質の集積を抑える薬剤として研究が進められ、2017年にSBMAの進行抑制としての適応が追加承認された。ただ、臨床試験では基礎研究ほどの顕著な結果は得られず、両者の間にギャップが見られた。名古屋大学大学院神経内科教授の勝野雅央氏は、第59回日本神経学会（5月23〜26日）において、このギャップを埋めるための方法について3つの観点から解説した。