ポンペ病の新規の酵素補充療法製剤を申請

新たな標準治療となる可能性も

2021年01月20日 19:14

　ポンペ病（酸性α-グルコシダーゼ欠損症）の酵素補充療法製剤であるアバルグルコシダーゼアルファを日本国内で申請したと、開発元のサノフィが1月19日に発表した。ポンペ病はまれな進行性の筋疾患で、呼吸・運動機能の低下を来す。同薬は、筋細胞の中にあるライソゾームにα-グルコシダーゼ酵素（GAA）を送達し、グリコーゲンの分解を促すことで呼吸・運動機能の低下を防ぐ。同薬は希少疾患用医薬品の指定を取得しており、米国ではブレークスルーセラピー（画期的新薬）に指定されている。