ポンペ病胎児への酵素補充療法が成功！

生後13カ月時で栄養状態と成育過程は良好

2022年12月05日 17:21

© Adobe Stock ※画像はイメージです

　出生前検査で交叉反応性免疫物質（CRIM）陰性のポンぺ病と診断された胎児への子宮内における酵素補充療法（enzyme replacement therapy；ERT）に成功ー。米・Duke UniversityのJennifer L.Cohen氏らがN Engl J Med（2022年11月9日オンライン版）に報告した。子宮内治療と、出生後の標準治療を受けた患児は生後13カ月時（最新の評価時）、栄養状態と成長過程は良好だという。