ｉＰＳ創薬の効果再確認　ＡＬＳ治療、国際データ活用―慶応大〔時事メディカル〕

2023年06月02日 11:47

168名の医師が参考になったと回答

　慶応大の研究チームは２日、人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って発見した筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の治療薬候補について、国内治験に加え、国際的な大規模データベースの活用により、進行を遅らせる効果を再確認したと発表した。研究成果は同日、国際科学誌に掲載された。

　ＡＬＳは神経細胞が壊れ、全身の筋肉が衰える進行性難病で、国内患者は約１万人とされる。慶応大の岡野栄之教授らは、患者の血液を基に作ったｉＰＳ細胞から神経細胞を作製し、既存薬の効果を検証。２０２１年５月、２０人への医師主導治験の結果、パーキンソン病治療薬「ロピニロール塩酸塩」に進行を遅らせる効果が確認できたと発表した。

　研究チームは新たに患者約１万人分の臨床記録を集めた国際的なデータベースを活用。進行度が２０人と同程度の１７６人を対象に比較した。

　その結果、同薬を服用した２０人は、治験開始２９週以降では病気の進行が遅れたことが確認できた。研究チームは「ロピニロール塩酸塩の有効性が改めて分かった。ただ効果が出るまでに時間がかかるため、発症後、早期かつ長期的に服用することが重要だ」と指摘している。