筋ジス治療薬ビルトラルセンが承認
国内企業初の核酸医薬
2020年03月30日 17:35
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国立精神・神経医療研究センターは3月27日、日本新薬と共同で開発したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy；DMD）治療薬ビルトラルセン（商品名ビルテプソ）が、3月25日に厚生労働省から製造販売承認を取得したと発表した。加齢黄斑変性治療薬ペガプタニブ、脊髄性筋萎縮症治療薬ヌシネルセン、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー治療薬パチシランと核酸医薬は国内で3品目が承認されているが、日本企業が承認を得たのは今回が初めて。（関連記事：「希少・難治性疾患を取り巻く現状」）
