軟骨無形成症で進む新薬開発、第Ⅱ相開始へ

骨の伸長を回復させるRNAアプタマー

2022年09月29日 16:59

　軟骨無形成症（ACH）は主に線維芽細胞増殖因子（FGF）受容体の1つであるFGFR3の突然変異によって発症する希少疾患で、四肢短縮による低身長が主症状である。認められている治療法は成長ホルモン投与のみで、新薬の登場が切望される中、今年（2022年）6月に骨の成長を促す効果を有する新薬ボソリチドが日本で承認された。一方、大阪大学大学院小児科学教授の大薗恵一氏らの研究グループは、FGFR3の活性化を阻害して⾻の伸⻑を回復させる治療薬としてRNAアプタマーであるRBM-007の臨床開発を進めている。同氏は第40回日本骨代謝学会（7月22～23日）で、同薬の開発の意義や進捗状況について「第Ⅰ相試験が終了し、今年後半には第Ⅱ相試験を開始する計画」と報告した（関連記事「軟骨無形成症、25年ぶり新薬で新たな展開」「軟骨無形成症治療薬ボソリチドが承認」「軟骨無形成症、FGF2阻害薬で骨が伸長」）。