急性肝性ポルフィリン症治療薬ギブラーリが発売
アルナイラムは8月30日、急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療薬としてギブラーリ皮下注189㎎（一般名ギボシランナトリウム）を発売した。同薬は国内における2成分目のRNA干渉（RNAi）治療薬である。
AHPは、ヘムの産生に関わる酵素の異常により、神経毒性を有するヘム前駆物質（ポルフィリン体）が過剰に蓄積するまれな遺伝性の代謝疾患である。20～30代の女性に多く、重症かつ原因不明の腹痛、嘔吐、痙攣などの急性かつ消耗性の発作を特徴とする。
ギブラーリは、RNA干渉によりアミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1）のメッセンジャーRNA（mRNA）を特異的に低下させることでポルフィリン体などの蓄積を妨げ、急性発作を抑制する。
無料でいますぐ
会員登録を行う
- ご利用無料、14.5万人の医師が利用
- 医学・医療の最新ニュースを毎日お届け
- ギフト券に交換可能なポイントプログラム
- 独自の特集・連載、学会レポートなど充実のコンテンツ
＼ 60秒でかんたん登録 ／
会員登録
