新規第Ⅷ因子製剤、日本人血友病Aに長期奏効

　血友病の国内患者数は約7,000人と推定され、このうち血液凝固第Ⅷ因子（FⅧ）欠損を有する血友病Aが約8割を占める。血友病Aの止血治療は、以前は出血時の凝固因子製剤の投与（出血時補充療法）が基本であったが、近年は出血や関節損傷を予防する定期補充療法が主流となり、予後改善やQOL向上が達成できるようになった。しかし定期補充療法に用いる従来のFⅧ製剤は、半減期がvon Willebrand因子（VWF）の血中半減期に依存し、出血予防効果の長期維持が課題となっている。昨年（2023年）承認された新機序のFⅧ製剤エフアネソクトコグ アルファはVWFの影響を受けない半減期延長型製剤で、第Ⅲ相EXTEND-1試験において有効性と安全性が示されている。奈良県立医科大学小児科教授の野上恵嗣氏は第86回日本血液学会（10月11～13日）で、同試験の長期延長試験であるEXTEND-edについて、日本人サブグループの中間解析結果を報告。「日本人重症血友病A患者に対するエフアネソクトコグ アルファの50IU/kg週1回長期投与は良好な有効性と安全性を示した」と述べた。（関連記事「血友病患者の高リスク運動が可能に」）