心筋症の新薬マバカムテン、国内P3で好結果

54週時点の有効性と安全性を報告

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 選択的心筋ミオシン阻害薬マバカムテンは、今年(2025年)3月27日に閉塞性肥大型心筋症(HOCM)を効能効果として日本国内での製造販売承認を取得し、3月28日公表の『2025年改訂版 心不全診療ガイドライン』でもHOCM治療薬としての推奨が記載された。国立循環器病研究センター心不全・移植部門長の泉知里氏は第89回日本循環器学会(3月28~30日)で、日本人HOCM患者を対象にマバカムテンの有効性と安全性を検討した第Ⅲ相非盲検単群試験HORIZON-HCMの54週時点の解析結果を発表。「54週にわたるマバカムテンの投与は、日本人HOCM患者において左室流出路(LVOT)圧較差の持続的な改善や心臓バイオマーカーの低下、ニューヨーク心臓協会(NYHA)心機能分類およびQOLの改善をもたらした」と述べた(関連記事「Mavacamten、日本でも閉塞性肥大型心筋症に有効」「マバカムテン、閉塞性肥大型心筋症治療薬として承認」)。

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