米製薬会社が筋ジストロフィー治療薬「エレビジス」出荷停止...死亡例報告、厚労省は５月に製造販売承認〔読売新聞〕

【ワシントン＝中根圭一】米製薬会社サレプタ・セラピューティクスは２１日、幼少期から筋力が低下する難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）」に対する遺伝子治療薬「エレビジス」の出荷を停止すると発表した。死亡例が報告され、米食品医薬品局（ＦＤＡ）が出荷の停止を求めていた。日本では厚生労働省が５月、条件と期限付きで製造販売を承認していた。

　エレビジスは米国では２０２３年に承認されていた。ＦＤＡやサレプタ社などによると、エレビジスを投与された患者２人が死亡し、エレビジスと同じベクター（遺伝子の運び役）を用いた遺伝子治療薬を投与されていた患者１人が死亡した。いずれも急性肝不全を起こしたとみられる。ＦＤＡは１８日に同社に治療薬の出荷停止を要請したが、同社は拒否していた。

　ＤＭＤは、筋肉を維持するたんぱく質が作れない遺伝性疾患で、主に幼少期の男児に発症する。エレビジスは、日本では歩行可能な３～７歳の患者を対象として承認されたが、まだ販売されていない。

（2024年7月23日 読売新聞）