医薬品医療機器総合機構（PMDA）は本日（1月8日）、新薬審査第二部が昨年（2024年）12月26日付で発出した業務連絡「『トランスサイレチン型心アミロイドーシスに係る治療薬の臨床開発にあたっての留意事項（Early Consideration※1）』について」（以下、留意事項）を公式サイトに掲出。昨今のトランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の診断・治療における進歩を踏まえ、製薬団体※2に対してATTR-CM治療薬の臨床試験を計画する際の留意事項を整理・提示した。診療体系の変化・予後改善を踏まえた開発戦略を求めている。