ファーストインクラスのアクチビンシグナル伝達阻害薬であるソタテルセプトは、肺動脈性肺高血圧症（PAH）に対する長期の有効性と安全性が示されているが、発症後早期例への有効性は明らかでない。米・University of Michigan Medical SchoolのVallerie V. McLaughlin氏らは、発症後1年未満の成人PAH患者を対象に、ソタテルセプトの基礎治療への上乗せ効果を検討する第Ⅲ相二重盲検並行群間プラセボ対照ランダム化比較試験（RCT）HYPERIONを実施。その結果、主要評価項目とした臨床的増悪の複合イベント発生リスクは、プラセボ群と比べソタテルセプト群で有意に低かったとN Engl J Med（2025年9月30日オンライン版）に報告した。（関連記事「Sotatercept、日本人PAHで有効性と安全性示す」）