リスジプラム、未発症の脊髄性筋萎縮症の適応拡大と生後2カ月未満患者への用法用量追加の承認取得
中外製薬
中外製薬は9月24日、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬リスジプラム（商品名エブリスディドライシロップ60mg）について、遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症（SMA：spinal muscular atrophy）に対する適応拡大および生後2カ月未満の患者に対する用法・用量追加が承認されたと発表した（関連記事「リスジプラム、未発症SMAへの適応拡大と生後2カ月未満児への用法用量追加を申請」）。
同薬はSMAに対し2019年3月に厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けており、今回の適応拡大および用法・用量の追加は優先審査のもと承認された。
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