PNH治療薬イプタコパン、C3腎症にも有望

　ノバルティス ファーマは11月7日までに、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）治療薬の経口補体B因子阻害薬イプタコパンについて、成人のC3腎症（C3 glomerulopathy）患者に対する同薬200mg 1日2回投与の有効性と安全性を検討した国際多施設第Ⅲ相二重盲検並行群間プラセボ対照ランダム化比較試験APPEAR-C3Gの結果、12カ月時においても臨床的に意義のある効果が持続していたと報告した。詳細は米国腎臓学会・腎臓週間（ASN Kidney Week 2024、10月23～27日）で発表された（関連記事：「PNHの経口治療薬イプタコパンが発売」）。

　同試験では、6カ月間の二重盲検期に支持療法にイプタコパンを追加した群において、投与後14日目から蛋白尿の臨床的に意義のある減少が認められ、12カ月時にも効果の持続が確認された。さらに、非盲検投与期からイプタコパンに切り替えた群においても蛋白尿の減少が認められた。推算糸球体濾過量（eGFR）についても、同薬投与前と比べ投与後に改善が見られた。

　安全性プロファイルは良好で、新たな安全性シグナルは認められなかった。

　同社はイプタコパンのC3腎症への適応追加について、日本、欧州連合、中国での申請を完了しており、米国でも今年（2024年）末までに申請予定だとしている。