デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬候補、先駆的医薬品・希少疾病用医薬品に指定

　日本新薬は昨日（12月2日）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象に開発中のアンチセンス核酸NS-089/NCNP-02について、厚生労働省より先駆的医薬品指定および希少疾病用医薬品指定を受けたと発表した（関連記事「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬が米でオーファンドラッグ指定も受理」）。

　先駆的医薬品指定制度は、薬事審査プロセスの期間短縮を図り、より早期から患者が画期的な医薬品にアクセスできることを目指した制度。指定される医薬品は①治療薬の画期性、②対象疾患の重篤性、③対象疾患に係る極めて高い有効性、④世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制ーの4要件を全て満たす必要がある。また、希少疾病用医薬品は、国内での対象患者数が5万人未満で、かつ医療上特にその必要性が高いことなどが条件となっている。

　同薬によってジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報が読み飛ばされ、鎖長がやや短いが機能を有するジストロフィンタンパク質が産生されることで、筋機能低下の抑制効果が期待されている。投与対象は、エクソン44スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたDMD患者。