新規PAH治療薬、第Ⅲ相の良好なトップラインデータを発表

　MSDは12月9日までに、アクチビンシグナル伝達阻害薬sotatercept（商品名WINREVAIR）について、死亡リスクが高い肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者を対象に同薬の有効性などを評価する検証的第Ⅲ相試験ZENITHの中間解析で主要評価項目を達成したと発表した（関連記事「肺動脈性肺高血圧症に対するファーストインクラスの治療薬、FDA承認を取得」、「Sotatercept、肺動脈性肺高血圧症で国内承認申請」）。

　ZENITHの主要評価項目は、最初の疾患状態の悪化／死亡イベント（全死亡、肺移植、またはPAH悪化に関連する24時間以上の入院）発現までの期間。WHO機能分類（FC）ⅢまたはⅣの死亡リスクが高いPAH成人患者172例を組み入れ検討した結果、プラセボ＋基礎療法群と比べsotatercept＋基礎療法群で有意で臨床的に意味のあるリスク低下が示された。

　今回の結果を受け、独立データモニタリング委員会は、ZENITHを早期終了し、全参加患者に対して非盲検の継続投与試験SOTERIAにおいて同薬投与の機会を提供することを推奨したという。

　同薬は現在、米国ほか36カ国で承認されている。日本では、今年（2024年）11月にSTELLARおよび日本人患者を対象とした非盲検第Ⅲ相試験の結果に基づき承認申請が行われた。