rilzabrutinib、第Ⅲ相試験で免疫性血小板減少症に効果示す

　サノフィは12月19日までに、持続性／慢性免疫性血小板減少症（ITP）患者を対象としたブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬rilzabrutinibの第Ⅲ相試験LUNA 3において、主要評価項目を達成したと発表した。（関連記事「rilzabrutinib、免疫性血小板減少症対象のP3で主要評価項目を達成」）

　同試験では、持続性／慢性ITPと診断され血小板数が極めて少ない（中央値1万5,000/μL）成人患者を、最長で24週間rilzabrutinib 400mgを１日2回経口投与する群（133例）またはプラセボ群（69例）に割り付けて治療した後、28週間の非盲検治療を行った。

　検討の結果、主要評価項目とした持続的な血小板反応（24週の盲検投与期間中にレスキュー薬の投与がなく、後半12週間の8週以上で血小板数が5万/μL以上）を達成した患者割合は、プラセボ群の0%に対しrilzabrutinib群では23%と有意に多かった（P＜0.0001）。血小板反応が得られた患者の割合は、プラセボ群の33%に対しrilzabrutinib群では65%と約2倍だった。出血の減少、血小板反応が得られた週数、レスキュー治療の実施状況、身体的疲労やQOLの評価項目などの主な副次評価項目も達成した。

　なお、結果の詳細は第66回米国血液学会議（ASH 2024、12月7～10日）で発表された。