脊髄性筋萎縮症治療薬ヌシネルセン、高用量レジメンを申請

　バイオジェンは2月28日、アンチセンスオリゴヌクレオチド製剤で脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬のヌシネルセン（商品名スピンラザ）の高用量投与レジメンについて、欧米に続いて日本でも承認申請を行ったと発表した。（関連記事「脊髄性筋萎縮症児の運動機能改善に有効な新薬」）

　今回の承認は、臨床第Ⅱ／Ⅲ相ランダム化用量漸増対照試験DEVOTEに基づくもの。同試験では世界中の約40施設で登録した多様なSMA患者145例を対象に、SMA治療薬として現在承認されている同薬のレジメン（12mg/回）より高用量なレジメン（初期投与50mgを14日間隔で2回＋維持投与28mgを4カ月間隔）の安全性、忍容性、薬物動態、有効性を評価した。

　日本に先駆け、今年（2025年）1月に米食品医薬品局（FDA）、欧州委員会（EMA）はヌシネルセンの高用量投与レジメンの承認申請を受理している。