抗てんかん薬フェンフルラミンが、希少疾病用医薬品に指定

　ユーシービージャパンは昨日（3月3日）、抗てんかん薬フェンフルラミン（商品名フィンテプラ）について、CDKL5遺伝子欠損症（CDD）患者におけるてんかん発作の抑制に対して厚労省から希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表した。（関連記事「フェンフルラミン、レノックス・ガストー症候群で適応追加申請」）

　CDDは、CDKL5遺伝子の異常により、新生児期から乳児期早期に発症する難治性の重篤な発達性およびてんかん性脳症である。多様な薬剤抵抗性のてんかん発作が現れるとともに、著明な筋緊張低下と重度の精神運動発達遅滞が生じる。患者の約半数は、薬でコントロールできないてんかん発作が成人まで続く。しかし、日本ではCDD患者におけるてんかん発作の抑制を適応症として承認された薬剤はない。

　同社は、フェンフルラミンがCDD患者の治療選択肢となるよう承認取得に向けて努める意向だ。