イボシデニブ、IDH1変異陽性の急性骨髄性白血病治療薬として承認

　日本セルヴィエは本日（3月27日）、変異型イソクエン酸脱水素酵素（IDH）1阻害薬イボシデニブ（商品名ティブソボ錠250mg）について、IDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病（AML）治療薬として製造販売承認を取得したと発表した。

　今回の承認は、強力な寛解導入療法の適応とならない未治療のIDH1遺伝子変異陽性のAML患者を対象とした第Ⅲ相国際共同二重盲検ランダム化比較試験AG120-C-009（AGILE）に基づくもの。同試験では、対象をアザシチジンとプラセボを併用するプラセボ群またはイボシデニブを併用するイボシデニブ群に1：1で割り付け、1サイクルを28日間としてプラセボまたはイボシデニブ500mgを1日1回連日経口投与し、アザシチジンは75mg/m²/日を各サイクルの最初の7日間1日1回静脈内または皮下投与した。主要評価項目とした無イベント生存（EFS）は、プラセボ群に対しイボシデニブ群で良好だった（ハザード比0.33、95%CI 0.16～0.69）。副次評価項目とした全生存（OS）の中央値についても、プラセボ群の7.9カ月に対し、イボシデニブ群では29.3カ月と長かった（ハザード比0.42、95%CI 0.27～0.65）。

　イボシデニブは、昨年（2024年）6月に厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受け、同月に製造販売承認申請を行っていた。今年3月時点で42カ国で承認されている。