武田薬品工業は昨日（3月27日）、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）を適応とする遺伝子組み換えヒトADAMTS13製剤アパダムターゼ アルファ/シナキサダムターゼ アルファ（商品名アジンマ静注用1500）について、12歳未満の小児患者への適応拡大を申請したと発表した。 同薬はcTTPを適応とする唯一の薬剤で、昨年（2024年）3月に成人および12歳以上の小児に対する承認を取得、同年5月に発売された（関連記事「先天性TTPに治療薬登場、アジンマが承認」「世界初、先天性血栓性血小板減少性紫斑病の治療薬が発売」）。 今回の承認は、主に0～70歳の cTTP患者（日本人5例を含む）を対象とした国際第Ⅲ相臨床試験281102における安全性および有効性のデータ、国際第Ⅲb相継続臨床試験TAK-755-3002における安全性および有効性のデータに基づくもの。