リスジプラム、脊髄性筋萎縮症治療薬で初の錠剤が承認

　中外製薬は昨日（3月27日）、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬リスジプラムについて、新用量・剤形追加として錠剤（商品名エブリスディ錠 5mg）の製造販売承認を取得したと発表した。（関連記事「リスジプラム、未発症の脊髄性筋萎縮症の適応拡大と生後2カ月未満患者への用法用量追加の承認取得」）

　同薬は100カ国以上で承認されており、SMA治療薬で唯一の経口投与可能な治療薬。既存のドライシロップ製剤（商品名エブリスディドライシロップ60mg）は瓶での冷所保存、器具を用いた測り取りによる服用が必要だった。SMAは運動機能が低下するため、既存の服用方法が容易でない患者は少なくなく、より簡便な服薬選択肢が求められていた。今回、室温保存が可能かつ持ち運びなどの取り扱いが容易な錠剤が承認されたことで、患者および介助者の利便性向上につながることが期待される。