Tagraxofusp、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍で承認申請

　日本新薬は3月28日、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）を期待適応症として開発中のtagraxofusp（開発コードNS-401）について、国内での製造販売承認申請を行ったと発表した（関連記事「FDA、希少血液疾患で初の治療薬承認」）。

　BPDCNは白血病とリンパ腫の両方の性質を有し、特徴的な皮膚病変およびがん細胞のリンパ節や骨髄への浸潤を伴うまれな進行性血液がん。現在、国内で承認された治療薬はない。

　同薬は既に40カ国以上で承認されており、日本でもBPDCNを期待適応症として2023年8月に厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けている。今回は、国内のBPDCN患者を対象とした第Ⅰ／Ⅱ相試験において有効性および安全性が示されたことから承認申請に至った。