Rilzabrutinib、米国で2つの希少疾患に対しオーファンドラッグ指定を取得

　サノフィは昨日（4月15日）までに、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬rilzabrutinibについて、米国で温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）とIgG4関連疾患（IgG4-RD）に対するオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を取得したと発表した。現時点で、これらの希少疾患に対して承認されている医薬品はない（関連記事「rilzabrutinib、第Ⅲ相試験で免疫性血小板減少症に効果示す」）。

　wAIHAにおける第Ⅱb相試験では、rilzabrutinib投与例で奏効率と疾患マーカーについて臨床的に意義のある結果が示された。IgG4-RDについては、第Ⅱa相試験において、同薬の52週間投与により疾患再燃の減少、その他の疾患マーカーの改善およびステロイド減量効果が認められた。

　同薬は米国、欧州連合（EU）と日本において、免疫性血小板減少症（ITP）治療薬としてもオーファンドラッグ指定を受けている。