好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療薬が米でオーファンドラッグ指定を取得

　日本新薬は4月18日、好酸球性多発血管炎性肉芽腫症（EGPA）を予定適応症として開発を進めているJAK1選択的阻害薬（開発コードNS-229）について、米国食品医薬品局（FDA）からオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を取得したと発表した（関連記事「【キーワード】好酸球性多発血管炎性肉芽腫症（EGPA）」）。

　EGPAは原因が完全には解明されていない難治性の希少な自己免疫疾患。気管支喘息やアレルギー性鼻炎の症状が先行し、その後、顕著な好酸球増加を伴い、好酸球性炎症、肉芽腫性病変、壊死性血管炎が副鼻腔、末梢神経、皮膚や肺、腎臓などの臓器に現れる。これら病変が引き起こす症状や合併症として、発熱、体重減少、関節炎、副鼻腔炎、末梢神経障害（痺れ）、紫斑、肺炎、糸球体腎炎などがある。

　同薬は、JAK1の選択的な阻害を介してT細胞、B細胞、好酸球などの過剰な活性化を抑制し、組織傷害の軽減およびEGPAの諸症状を抑制する効果が期待される。なお、同薬の国際第Ⅱ相試験は北米、欧州、日本で実施中。