新規経口薬「BI 764198」が巣状分節性糸球体硬化症とデュシェンヌ型筋ジスで「希少疾病用医薬品」に指定

　日本ベーリンガーインゲルハイムは昨日（4月22日）、新規医薬品候補として開発中の一過性受容器電位カチオンチャネルサブファミリー（Transient Receptor Potential Cation Channel Subfamily C Member；TRPC）6の経口低分子阻害薬である「BI 764198」について、巣状分節性糸球体硬化症（Focal Segmental Glomerulosclerosis；FSGS）とデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy；DMD）を適応として厚生労働省から「希少疾病用医薬品」の対象品目に指定されたと発表した。

　FSGSは、腎臓の糸球体の一部に硬化が見られる疾患。糸球体疾患の中でも難治で、腎生存率（非透析導入率）は10年で85.3％だが、20年では33.5％と長期予後は不良である。日本における患者数は約7,000人と推定され、現時点で承認された薬剤はない。

　一方、DMDは筋ジストロフィーの一種で、骨格筋障害による運動機能低下を伴う遺伝性筋疾患。日本における患者数は約3,000人と推定され、多くは10歳前後に歩行機能を喪失し、その後、呼吸不全や心筋症、心不全などの合併症を発現する。

　なお、指定日はDMDが今年（2025年）2月28日、FSGSが3月31日だという。