Decitabine-cedazuridine、急性骨髄性白血病の第Ⅰ／Ⅱ相で好結果

　大鵬薬品工業は本日（5月23日）、急性骨髄性白血病（AML）治療薬として開発中の経口DNAメチル化阻害配合薬decitabine-cedazuridine（開発コードASTX727、海外での商品名INQOVI）について、第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験の概要を発表した。同薬は、大塚製薬の米国子会社アステックス社が創製、米国とカナダでは2020年に骨髄異形成症候群（MDS）と慢性骨髄単球性白血病（CMML）の適応で、欧州では2023年にAMLの適応で承認されている（関連記事「AMLに対する経口DNAメチル化阻害配合薬が承認、欧州」）。

　同試験では、初回寛解導入療法が適さない成人AML患者101例を対象にdecitabine-cedazuridineにBCL-2阻害薬ベネトクラクスを上乗せした経口投与レジメンの有効性および安全性を評価。解析の結果、有効性の主要評価項目とした完全寛解率（CR）は46.5％、血球数の回復が不完全な完全寛解率（CRi）は63.4％だった。CR達成までの期間中央値は2.4カ月、CR維持期間の中央値は未到達だった。CR達成例のうち6カ月間維持したのは80%、12カ月維持したのは75.3%で、全生存（OS）中央値は15.5カ月だった。

　安全性について、グレード3以下の有害事象発現率は98%で、内訳は発熱性好中球減少症（49.5％）、貧血（38.6％）、好中球減少症（35.6％）などだった。30日死亡率、60日死亡率は順に3%、9%だった。

　なお結果の詳細は、米国臨床腫瘍学会（ASCO2025、5月30日～6月3日）で発表される。