Ziftomenib、NPM1変異陽性成人急性骨髄性白血病における承認申請をFDAが受理

　協和キリンと米・Kura Oncology社は昨日（6月2日）までに、経口選択的メニン阻害薬ziftomenibについて、NPM1変異を有する再発・難治性の成人急性骨髄性白血病（AML）治療薬としての新薬承認申請を米食品医薬品局（FDA）が受理したと発表した。申請は優先審査に指定され、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）で定める審査終了目標日は2025年11月30日に設定された（関連記事「Ziftomenib、NPM1変異陽性成人急性骨髄性白血病でFDAに申請」）。

　今回の申請は、NPM1変異を有する再発・難治性AMLを対象とした第Ⅱ相試験KOMET-001の良好な結果に基づくもの。試験の結果は2025年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会の口頭セッションで発表された。

　同試験においては、完全寛解（CR）および部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）が92例中21例（23%）と主要評価項目を達成。造血幹細胞移植歴、ベネトクラクス治療歴、FLT3やIDHとの共変異の有無といったあらかじめ設定したサブグループに関わらず、CR／CRhの割合は同等だった。安全性プロファイルは以前に報告されたデータと一致していた。