Alnylam Japanは昨日（6月24日）、RNA干渉（siRNA）薬ブトリシラン（商品名アムヴトラ）について、トランスサイレチン型心アミロイドーシス （ATTR-CM） を対象とした治療薬として製造販売承認事項一部変更承認を取得したと発表した。 今回の適応追加は、ATTR-CM （変異型および野生型） と診断された成人患者655例が対象の第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験HELIOS-Bの結果に基づくもの。同試験では、プラセボ群と比べブトリシラン群では主要評価項目とした全死亡と心血管イベント（心血管入院または心不全による緊急受診）の複合イベント発生リスクが28%有意に低下するなど、良好な成績が報告されている（関連記事「ブトリシランで心アミロイドーシスの生命予後改善」）。 今回の適応追加を受け、日本循環器学会は心アミロイドーシスに対する疾患修飾薬導入施設・医師認定制度（施設要件・医師要件）および処方要件（患者要件）を一部改訂した。詳細は「トランスサイレチン型心アミロイドーシスに対する疾患修飾薬導入施設および医師認定の申請について」を参照されたい。